유한양행 중앙연구소. 약사공론DB


유한양행이 신경형 고셔병을 겨냥한 신약 후보물질로 글로벌 희귀질환 시장 공략에 속도를 내고 있다. 특히 치료 옵션이 부재한 영역을 타깃으로 한 기전 차별화와 경구제 개발 전략이 맞물리면서, 임상 개발과 규제 전략 측면에서 의미 있는 진전을 확보했다는 평가가 나온다.
유한양행(대표이사 조욱제)은 고셔병(Gaucher disease) 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 해당 적응증에 대한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, 릴짱릴게임 ODD)을 획득했다고 밝혔다. 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 대안이 제한적인 질환 영역에서 신약 개발을 촉진하기 위한 제도로, 지정 품목에는 임상시험 비용 세액공제, 심사 수수료 면제, 허가 후 최대 7년간의 시장 독점권 등 다양한 인센티브가 부여된다.
이번 지정은 특히 신경학적 증상을 동반하는 제3형 고셔병을 겨냥하고 있다는 점 검증완료릴게임 에서 주목된다. 고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 대사 과정에 이상이 발생하는 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)으로, 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 다양한 전신 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 이 가운데 제3형 고셔병은 중추신경계 침범이 특징으로, 신경학적 증상에 대해 승인된 치료제 사이다쿨바다이야기게임 가 없어 미충족 의료 수요가 높은 대표적 난치 영역으로 꼽힌다.
YH35995는 이러한 미충족 수요를 겨냥한 기질감소치료법(Substrate Reduction Therapy, SRT) 기반의 경구용 저분자 화합물이다. 글루코실세라마이드(Glucosylceramide, GL1) 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로 작 바다이야기무료머니 용하며, 병인 물질 축적 자체를 감소시키는 기전을 갖는다. 특히 전임상 연구에서 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 보였다는 점은, 기존 치료 접근이 제한적이었던 신경형 고셔병에서 차별화된 치료 가능성을 시사한다.
현재 고셔병 치료는 효소대체요법(ERT) 중심으로 이뤄지고 있으 오션파라다이스릴게임 나, 중추신경계로의 약물 전달 한계로 인해 신경학적 증상 개선에는 제약이 존재한다. 이러한 상황에서 BBB 투과 기반의 경구용 SRT 제제 개발은 치료 패러다임 확장 가능성을 제시하는 요소로 평가된다.
유한양행은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 및 허가 전략을 본격적으로 고도화할 방침이다. 회사는 이미 국내에서 YH35995에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받고, 건강인을 대상으로 한 최초 인체 연구(First-in-human, FIH)를 통해 안전성·내약성 및 약동학·약력학 평가를 진행 중이다. 향후 글로벌 임상으로의 확장을 통해 희귀질환 치료제 시장 진입을 가속화한다는 전략이다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자를 위한 새로운 치료 옵션 개발 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 성과"라며 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
업계에서는 이번 ODD 지정이 단순한 규제 혜택을 넘어, 후보물질의 기전적 차별성과 개발 타당성을 글로벌 수준에서 인정받은 신호로 해석하고 있다. 특히 희귀질환 영역에서 BBB 투과 기반 경구 치료제라는 점은 상업적 잠재력과 임상적 가치 측면 모두에서 의미 있는 포지셔닝으로 평가된다.
유한양행은 이번 지정을 발판으로 YH35995의 글로벌 개발 속도를 한층 끌어올리고, 신경형 고셔병을 포함한 희귀질환 치료 영역에서의 파이프라인 경쟁력을 강화해 나갈 계획이다.